المخصص لعلاج الثلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم في مجلة “ذا لانسيت“

 نقر الصورة لتكبيرها 

almontasher – في تقدّم كبير في مجال رعاية مرضى الثلاسيميا على مستوى العالم، نُشرت نتائج المرحلة الثالثة من التجارب السريرية العالمية الرائدة لعقار “ميتابيفات” المخصّص لعلاج الثلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم (NTDT) التي تقودها الجامعة الأميركية في بيروت ومركز الرعاية الدائمة، مركز الثلاسيميا في لبنان، في مجلة “ذا لانسيت”، وهي إحدى أبرز المجلات الطبية في العالم.

 

أجرى هذه الدراسة التي حملت عنوان “تجربة المرحلة الثالثة لميتابيفات في الثلاسيميا ألفا أو بيتا غير المعتمدة على نقل الدم”، الدكتور علي طاهر، أستاذ الطب في قسم أمراض الدم والأورام، ومدير معهد نايف خ. باسيل للسرطان، ومستشار في مركز الرعاية الدائمة، والذي عمل محققًا رئيسيًا عالميًا ومؤلفًا أول ومراسل. وهذه أولى الدراسات التي تثبت فعالية العلاج الفموي المعدّل لمرض الثلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم بنوعيه بيتا وألفا، مما قد يجعل “ميتابيفات” عقارًا ثوريًا لعلاج هذا الاضطراب المزمن.

 

وقال الدكتور علي طاهر، “إنّ نشر هذه الدراسة ليس مجرد إنجاز علمي فحسب، بل دليل على قدرة لبنان على قيادة التقدّم الطبي الرائد الذي من شأنه تغيير معايير الرعاية الصحية العالمية. أنا فخور بأنّ التجربة هي من تصوّر وقيادة وإنتاج الجامعة الأميركية في بيروت ومركز الرعاية الدائمة.”

 

إنّ الثلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم هي إحدى أمراض الدم الدائمة التي تؤدي إلى فقر الدم المزمن. لا يحتاج المصابون بهذا المرض إلى نقل دم لكنهم يعانون من فقر الدم المزمن والمضاعفات المرافقة له، بما فيها فرط الحديد وانخفاض جودة الحياة. وما زالت خيارات العلاج المتوفرة لهذا المرض محدودة حتى اليوم.

 

يخضع عقار “ميتابيفات” حاليًا للمراجعة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) للحصول على ترخيص تسويق. وإذا تمت الموافقة عليه، سيصبح أول علاج فموي معدِّل لمرض التلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم معتمَد من إدارة الغذاء والدواء الأميركية، مما يوفّر خيارًا علاجيًا يحسّن حياة آلاف المرضى حول العالم.

 

حقّقت المرحلة الثالثة من التجربة السريرية جميع أهدافها الأولية والثانوية، مما يدلّ على وجود تحسن كبير إحصائيًا وسريريًا في مستويات الهيموجلوبين، إلى جانب النتائج الإيجابية من حيث السلامة وإمكانية التحمّل.

يتوّج هذا العمل ما يزيد عن عقد من البحوث، ابتداءً بإعادة تعريف المرض ثم فهم مخاطر الإصابة والوفيات الناجمة عن فقر الدم غير المعالج وزيادة الحديد. ويستند هذا المشروع إلى الجهود العالمية السابقة التي قادتها الجامعة الأميركية في بيروت والتي أسفرت عن الموافقة على علاجات رئيسية، بما فيها إزالة الحديد من خلال تجربة “ثالاسا” THALASSA وعقار “لوسباتيرسيبت” من خلال تجربة “بي يوند” BEYOND.

 

وقد كان لرؤية وقيادة الدكتور علي طاهر المسؤول عن الدراستين دور فعّال في تغيير الأسلوب المعتمد عالميًا لرعاية مرض الثلاسيميا. وقد اضطلع الدكتور طاهر، المعروف على نطاق واسع بأنه من أبرز الخبراء في هذا المجال، بدور محوري في تطوير معايير العلاج وتحسين النتائج للمرضى في جميع أنحاء العالم. لم يسهم التزام الدكتور طاهر الطويل الأمد ببحوث الثلاسيميا بتشكيل المشهد العلاجي الحالي فحسب، بل وضع لبنان والجامعة الأميركية في بيروت في طليعة الابتكار الطبي الدولي أيضًا.

 

إن هذا الإنجاز هو تأكيد قوي على دور الجامعة الأميركية كمنارة للامتياز الأكاديمي والعيادي والتزامها الصارم بالنهوض بالصحة من خلال البحث والتعليم والابتكار المرتكز على المريض. كما يعكس قدرة المجتمعات الطبية والعلمية في لبنان على الصمود وتصميمها على المساهمة بشكل هادف في الصحة العالمية، على الرغم من التحديات الهائلة التي تواجهها في الداخل.

 

 

 

A Landmark Global Trial Led from Lebanon:

Mitapivat in NTDT Published in The Lancet

In a major advancement for global thalassemia care, the results of a landmark global phase 3 clinical trial of mitapivat in non-transfusion-dependent thalassemia (NTDT) led by the American University of Beirut (AUB) and the Chronic Care Center, the thalassemia center in Lebanon, have been published in The Lancet, one of the world’s leading medical journals.

The study, titled “Phase 3 trial of mitapivat in non-transfusion-dependent alpha- or beta-thalassemia,” led by Dr. Ali Taher, professor of medicine at the Division of Hematology and Oncology, director of the Naef K. Basile Cancer Institute, and consultant at the Chronic Care Center served as both global principal investigator and first and corresponding author. It is the first to demonstrate the efficacy of an oral, disease-modifying therapy for both beta and alpha forms of NTDT, positioning mitapivat as a potential game changer in the treatment of this lifelong blood disorder.

“This publication is more than a scientific milestone,” said Dr. Taher. “It’s proof that Lebanon, even in its hardest times, can lead groundbreaking medical advances that change global standards of care. I’m proud this trial was conceived, led, and delivered from AUB and the Chronic Care Center.”

NTDT is a lifelong inherited blood disorder that results in chronic anemia. Patients with NTDT do not require blood transfusions, but still suffer from chronic anemia and associated complications, including iron overload and reduced quality of life. Until now, therapeutic options for these patients have been limited.

Mitapivat is currently under review by the United States Food and Drug Administration (FDA) for potential marketing authorization. If approved, it would become the first FDA-authorized oral disease-modifying treatment for NTDT, offering a transformative option for thousands of patients worldwide.

The phase 3 trial met all of its primary and secondary endpoints, demonstrating statistically and clinically significant improvements in hemoglobin levels, alongside favorable safety and tolerability profiles.

This work represents the culmination of over a decade of research, beginning with redefining the disease and understanding the morbidity and mortality risks of untreated anemia and iron overload. It builds on prior global efforts led from AUB that resulted in the approval of key therapies, including iron chelation through the THALASSA trial and luspatercept through the BEYOND trial. Both studies were led by Dr. Ali Taher, whose vision and leadership have been instrumental in transforming the global approach to thalassemia care. Widely recognized as one of the foremost experts in the field, Dr. Taher has played a central role in advancing treatment standards and improving outcomes for patients worldwide. His long-standing commitment to thalassemia research has not only shaped the current therapeutic landscape, but has also positioned Lebanon and AUB at the forefront of international medical innovation.

This achievement serves as a powerful affirmation of AUB’s role as a beacon of academic and clinical excellence, firmly committed to advancing health through research, education, and patient-centered innovation. It also reflects the resilience and determination of Lebanon’s medical and scientific communities to contribute meaningfully to global health, despite the formidable challenges faced at home.